琅鏵醫藥獲法國罕見病發作性睡病治療藥物中國獨家權益
2020年10月29日11:21

原標題:琅鏵醫藥獲法國罕見病發作性睡病治療藥物中國獨家權益

10月29日,21世紀經濟報導記者從斯道資本獲悉,其被投企業琅鏵醫藥與法國 Bioprojet 公司達成戰略合作和獨家授權協議,獲得後者一款發作性睡病治療藥物 Wakix® (pitolisant) 在中國的獨家開發、註冊、商業化和生產權益。

琅鏵醫藥首席醫學官陳兆榮博士介紹說,發作性睡病是一種罕見神經系統疾病,主要表現為白天反複發作的無法遏製的睡眠、猝倒發作和夜間睡眠障礙,嚴重影響患者的學習、生活與工作能力和身心健康。

根據 ICSD3 診斷標準,目前認定了兩種類型的發作性睡病,分別為 1 型和 2 型。1 型發作性睡病伴有猝倒症和食慾素-1 水平降低,2 型嗜睡症不伴有猝倒症。

Wak ix® (pitolisant) 由 Bioprojet 公司研發,已被批準用於治療發作性睡病,正在臨床研發中的適應症包括阻塞性睡眠呼吸暫停等。

在對發作性睡病患者進行的臨床試驗中,Pitolisant 最常見的不良反應是失眠(8.4%)、頭痛(7.7%)、噁心(4.8%)、焦慮(2.1%)、易怒(1.8%)、頭暈(1.4%)、抑鬱 (1.3%)、震顫(1.2%)、睡眠障礙(1.1%)、疲勞(1.1%)、嘔吐(1.0%)、眩暈 (1.0%),消化不良(1.0%)、體重增加(0.9%)和上腹部疼痛(0.9%)。Pitolisant 是嚴重肝損害(Child-Pugh C)患者和哺乳期婦女的禁忌藥。

Wakix® 中的活性成分 Pitolisant 是一種選擇性組胺 3(H3)受體拮抗劑/反向激動劑,通過增強組胺能神經元活性,增加大腦中促進覺醒的神經質組胺的合成和釋放,提高患者的清醒度和警覺性。

Pitolisant 由 Bioprojet 公司聯合創始人 Jeanne-Marie (J.M.) Lecomte 博士和 Jean-Charles-Schwartz 教授曆經幾十年的研究開發,該藥物於 2016 年獲得歐洲藥品管理局批準,用於治療發作性睡病成人患者的日間過度嗜睡或猝倒,在歐洲主要國家上市;並於 2018 年獲得美國食品藥品管理局的批準。猝倒以突然發作的肌肉無力或癱瘓為特徵。Pitolisant 已在歐盟和美國獲得治療發作性睡病的孤兒藥資格認定。Pitolisant 在歐盟和美國以 WAKIX®商品名銷售,用於治療發作性睡病成人患者的相關症狀(伴有或不伴有猝倒症)。

陳兆榮指出,目前,國家藥品監督管理局尚未正式批準任何藥物用於治療伴有或不伴有猝倒的發作性睡病。對中國發作性睡病患者的治療仍具有較高未被滿足的醫療需求。“中國醫生治療發作性睡病的選擇非常有限,對患者的治療存在著很大的未被滿足醫療需求。Wakix® 將為中國患者和醫生治療發作性睡病提供一個新的選擇。”

實際上,中國的罕見病藥物市場潛力巨大,但仍有待開發。預計國內有超過兩千萬罕見病患者,但目前他們卻面臨“診斷難、治療難、保障難”的局面。為解決這幾個難題,近年來,中國主管部門出台多項政策舉措,鼓勵罕見病藥物的引進、研發和生產,並加快罕見病藥品的註冊審評審批,如現在特定罕見病藥物在境外取得的臨床試驗數據可以直接提交,供在中國審批時使用。據瞭解,目前,除了琅鏵醫藥外,還有北海康成等企業在積極引入罕見病用藥。

(作者:朱萍 編輯:徐旭)

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